Thérapie génique

Remplacer un gène défectueux par un normal. Problèmes techniques et éthiques pour les organismes développés.

Principal : Ciblage du gène défectueux (si gène introduit se fout n’importe où : Divers dommages).

Distinction entre thérapie des cellules germinales (proscrite chez l’Homme : Si problème, toute la descendance atteinte) et des cellules somatiques (convient pour les maladies causées par la mutation d’un seul gène.

Ex : Maladies sanguines).